FDA批准复发或难治性急性髓系白血病的新靶向治

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FDA批准复发或难治性急性髓系白血病的新靶向治

美国食品和药物管理局批准Idhifa(enasidenib)用于治疗具有特定基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)的成年患者。该药被批准用于伴随诊断实时IDH2分析,该分析用于检测AML患者中IDH2基因的特定突变。

FDA的肿瘤学卓越中心主任,血液肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医师表示:“Idhifa是一种针对性治疗方法,可满足患有IDH2突变的复发性或难治性AML患者的需求。在FDA的药物评估和研究中心。“Idhifa的使用与一些患者的完全缓解和减少红细胞和血小板输注的需求有关。”

AML是一种迅速发展的癌症,在骨髓中形成,导致血液和骨髓中异常的白细胞数量增加。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计,今年约有21,380人将被诊断为AML。2017年约有10590名AML患者死于该病。

Idhifa是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。如果使用实时IDH2检测在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,则患者可能有资格接受Idhifa治疗。

对Idhifa的疗效进行了研究,对199例患有IDH2突变的复发性或难治性AML患者进行了Realtime IDH2检测。该试验测量了没有疾病迹象和治疗后完全恢复血液计数(完全缓解或CR)的患者的百分比,以及没有疾病迹象和治疗后部分血液计数恢复的患者(部分血液学完全缓解恢复或CRh)。经过至少6个月的治疗,19%的患者经历了中位8.2个月的CR,4%的患者经历了9.6个月的中位CRH。在研究开始时由于AML需要输血或血小板的157名患者中,有34%在用Idhifa治疗后不再需要输血。

Idhifa常见的副作用包括恶心,呕吐,腹泻,胆红素(胆汁中的物质)水平升高,食欲下降。怀孕或哺乳的妇女不得服用伊法,因为这可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

Idhifa的处方信息包括一个盒装的警告,称为分化综合征的不良反应可能发生,如果不治疗可能是致命的。分化综合征的征状和症状可包括发热,呼吸困难(呼吸困难),急性呼吸窘迫,肺部炎症(放射性肺部浸润),肺部或心脏周围的液体(胸膜或心包积液),体重迅速增加,肿胀水肿)或肝脏(肝脏),肾脏(肾脏)或多器官功能障碍。首先怀疑有症状,医生应该对皮质激素患者进行治疗,并密切监测患者,直到症状消失。

Idhifa被授予优先评审指定,根据该指定,FDA的目标是在六个月内对该申请采取行动,如果该机构确定该药物获得批准,将显着提高治疗,诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Idhifa还收到孤儿药物的名称,该协会提供奖励,以协助和鼓励稀有疾病药物的发展。

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