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干细胞移植比硬皮病的药物治疗好

文章出处:未知 责任编辑:香港hpv疫苗 作者:香港hpv疫苗 发表时间:2018-04-11 16:29

内脏器官受累的硬皮病是一种虚弱和致命的自身免疫性疾病,几乎没有有效的治疗方法。但由杜克健康研究人员领导的一项研究发现,使用积极的干细胞移植治疗方案的乐观主义的新原因。

研究人员在1月4日发表的“ 新英格兰医学杂志 ”上发现,接受化疗,全身放疗和干细胞移植的严重形式的硬皮病患者的存活率显着提高。移植后患者对免疫抑制药物的需求也较少。

主要作者Keith Sullivan博士,杜克大学医学和细胞治疗学教授詹姆斯B.怀恩加登说:“硬皮病会硬化皮肤和结缔组织,严重形式会导致致命的器官衰竭,最常见的是肺部疾病。“在这些严重的病例中,传统的药物疗法长期效果不佳,所以新方法是当务之急。”

早期的出版物表明,干细胞移植可能是一种可行的治疗方法,使用不需要照射的强化治疗。这些研究表明降低强度的干细胞移植改善了生存率,但是这种疾病常常返回并且患者安全仍然是一个问题。结果,传统的免疫抑制药物治疗仍然是美国的护理标准

在目前的研究中,Sullivan及其同事开发了一种移植预处理方案,其中包括高剂量化疗加全身辐射,以彻底清除患者的缺陷型免疫形成系统,目的是提高存活率并减少疾病的影响。它们通过屏蔽患者的肾脏和肺部来限制辐射,同时重新灌注血液和免疫系统。

36名硬皮病患者被随机分配接受移植手术。该方案旨在摧毁患者的缺陷自身免疫系统,并用自己的血液干细胞取代它,这些干细胞已被移除并进行治疗以消除自身反应的淋巴细胞。

为了进行比较,另外39名患者被随机分配接受每月12次静脉注射环磷酰胺,这是针对严重硬皮病的常规免疫抑制治疗。

该研究在美国和加拿大的26所大学进行了10年。54个月的主要研究终点是基于硬皮病特征层次的全球综合评分综合评分,包括存活,器官功能,生活质量和皮肤硬化。结果显示移植显着获益:1,404项成对比较中67%倾向于移植,而33%倾向于环磷酰胺。

通过研究终点,更少的移植受者恢复使用抗硬皮病药物(9%比44%的对照)。72个月时的总生存率为86%,而环磷酰胺治疗后为51%,这是非常显着的收益。

“这些结果表明,预后不良硬皮病患者可以改善并延长寿命,并且这些进展似乎持久,”沙利文说。

研究终点54个月的治疗相关死亡率在移植受者中为3%,而环磷酰胺受体没有与治疗相关的死亡。在短期内,移植受者也有更严重的副作用,如血量低和感染。

Sullivan说:“患者和他们的医生应仔细权衡干细胞移植强化治疗的优缺点,但这可能有希望为这种本来具有破坏性的自身免疫性疾病设定新的标准。” “这些进展显示了寻找更好的治疗方法促进健康的医学研究和临床试验的价值。”

免疫疗法

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